강스템바이오텍(대표 나종천)은 지난 27일 임상시험계획(IND) 변경승인에 따라 류마티스 관절염 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템-알에이주’의 임상 2b상을 위한 임상시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인 받았다고 밝혔다.

류마티스 관절염은 성인에게 발생하는 가장 흔한 만성 염증성 관절염으로, 주로 손가락 마디, 발가락 관절 등에 염증이 발생해 다른 부위로 전이되기도 한다. 글로벌 시장조사업체 PMR에 따르면, 전세계 류마티스 관절염 치료제 시장 규모는 2031년 725억 달러(한화 약 98조원)에 달할 것으로 전망된다. 고령화 사회 돌입에 따라 환자 수가 매년 급증하고 있지만, 기존 치료로 충분한 효과를 보지 못하는 환자들이 적지 않은 상황이다.

퓨어스템-알에이주는 동종 제대혈 유래 중간엽 줄기세포 치료제로, 면역억제능력을 보유해 류마티스 관절염을 유발하는 대식세포를 억제성 대식세포(macrophageM2phase)로 유도한다. 이에 염증반응을 억제하고 면역기능을 정상화함으로써 류마티스 관절염의 근본적 치료를 목표로 하고 있다.

특히, 금번 임상 2b상엔 셀럽(SELAF) 플랫폼이 적용된다. 셀럽 플랫폼은 강스템바이오텍에서 자체 개발한 기술로, 줄기세포 분리 및 배양, 대량생산기술, 보관 및 유통, 투약에 이르기까지 세포치료제에 최적화된 플랫폼이다. 이를 통해 –70℃ 이하의 동결제형 치료제를 공급하여 환자에게 투약직전 해동함으로써 세포활성도가 높은 상태에서 투약이 가능해졌다.

지난 임상 1/2a상에서는 퓨어스템-알에이주의 내약성과 독성반응 및 약물이상반응이 발현되지 않음을 확인했으며, 2b상 임상시험에 적용할 효과적인 용량을 선택한 바 있다. 해당 용량군의 경우 높은 ACR(류마티스 관절염 개선도) 반응을 보였으며, mSHS(엑스레이) 결과에서 뼈가 깎이는 현상인 골미란이 정지, 완화됨을 확인했다.

이번 임상 2b상에서는 한 가지 이상의 항류마티스제제(cDMARD, bDMARD, ts DMARD) 치료에 실패한 중등도 이상의 류마티스 관절염 환자 108명을 대상으로, 퓨어스템-알에이주의 48주간 유효성 및 안전성을 평가한다. 1차 유효성 평가변수는 24주 시점에서 군별 ACR20을 달성한 환자의 비율이며, 안전성 평가는 이상반응, 실험실적 검사(혈액학적·혈액화학적 검사, 소변검사), 활력징후, 심전도, 신체검진 등으로 이루어진다.

강스템바이오텍 배요한 임상개발본부장은 “2b상 임상시험을 통해 위약 대비 두 가지 치료 요법(4주 간격 투여, 8주 간격 투여)을 평가하여 최적의 투약 간격을 탐색하고 치료용법을 결정할 계획이다”며 “평가방식은 ACR20/50/70 반응률, EULAR 반응률, DAS28-ESR, KHAQ, CDAI, 100mm Pain VAS, 구제약의 사용횟수 및 총 사용량, 허용약물 사용의 변화, 사이토카인 검사, mSHS로 이루어진다”고 말했다.

한편, 강스템바이오텍은 지난 8월 아토피 치료제 ‘퓨어스템-에이디주’ 임상 3상 투약을 완료했으며, 골관절염 치료제 ‘퓨어스템-오에이 키트주’ 임상 1상 투약 개시 및 저용량군 투약을 완료하였다. 이에 아토피 치료제 임상 3상 및 골관절염 치료제 임상 1상 결과는 내년 상반기에 발표될 예정이다.

[참고기사] : 강스템바이오텍, 류마티스 관절염 치료제 임상2b상 IND 승인 (mtn.co.kr)