강스템바이오텍(대표 나종천)은 현재 진행 중인 모든 임상시험에 셀럽 플랫폼을 적용한 결과, 확실한 효능개선과 치료효과가 빠르게 나타나고 있다며 임상성공에 강한 자신감을 나타냈다.

셀럽(SELAF) 플랫폼이란 강스템바이오텍이 자체 개발한 하이엔드 전략기술로, ①줄기세포의 분리 및 생체모사환경배양법에 기초한 배양법, ②세포은행을 포함한 대량생산기술, ③보관 및 유통, 투약에 이르기까지 세포의 안정적인 활성유지를 완성한 동결 및 해동기술을 망라한 기술집합체로써 세포치료제에 최적화 된 플랫폼을 말한다. 해당 플랫폼은 제대혈 줄기세포 뿐만 아니라 지방줄기세포 등에도 광범위하게 적용할 수 있으며, CDMO를 통해 개발 중인 다양한 세포치료제에도 활용되고 있다.

기존 냉장 방식으로 제조된 세포치료제는 제조 후 24시간 이후부터 세포활성도가 80% 미만으로 급격하게 저하되고, 유효기간도 48시간에 불과했다. 이에 따라 투약 일정에 맞춰 생산, 출고해야 하는 불편함이 있었고 해외 직접수출 및 원거리 투약은 현실적으로 불가능한 상황이었다.

셀럽 플랫폼의 동결기술이 완성됨으로써 극저온 동결 보관이 가능해져 유효기간이 3년까지 크게 늘어났으며, 기존방식 대비 저비용으로 세포치료제의 관리 효율성을 극대화시켰다. 또한, -70℃ 이하의 동결제형 상태로 의료기관에 공급하여 해동기술에 기반해 개발된 건식 해동기(Purple Vie®)로 투약직전 해동함으로써 생산 초기와 동등한 수준으로 세포활성도가 높은 상태에서 투약이 가능해졌다.

지난달 투약이 완료된 아토피 치료제 임상 3상시험에는 세포활성도가 높게 유지된 최적의 상태에서 환자들에게 투약됐으며, 현재 진행 중인 장기추적조사의 투약 후 12개월 시점에서 EASI-50 달성율은 70%까지 예측된다. 이는 2019년 임상 3상에 대한 1년 장기추적조사 결과인 58% 대비 12% 향상된 수치로 셀럽 플랫폼 적용 후 확실한 개선 효과가 나타나 이번 임상성공에 대한 기대감을 높이고 있다.

또한, 연골재생을 통한 근본적 골관절염 치료제로 주목받고 있는 퓨어스템-오에이 키트주의 임상 1상에서도 매우 긍정적인 경과가 나타나고 있다. 투약 후 1개월에 도달한 환자들의 상태를 확인한 결과, 저용량군을 투약한 환자임에도 1개월여만에 통증지수(VAS), 골관절염 지수(WOMAC), 무릎 기능 및 활동성 평가(IKDC) 등을 통한 통증 또는 관절 기능에 대한 전반적인 평가에서 의미있는 개선이 확인됐다. 이러한 임상시험의 경과가 모두 강스템바이오텍의 최첨단 기술 플랫폼을 적용하여 제조된 고활성 줄기세포를 투여했기 때문으로 평가하고 있다.

특히, 셀럽 플랫폼은 해외 기술수출 및 품목허가와 상업화에 긍정적 영향을 미칠 것으로 예상된다. 극저온 보관으로 세포 유효기간이 3년으로 연장되고, 동결제형 상태에서 공급이 가능하게 되어 국내뿐 아니라 기술수출 이후 해외임상에서도 국내 GMP 시설에서 생산된 의약품을 동일하게 사용할 수 있게 되었다.

강스템바이오텍 관계자는 “전세계 어디든 거리와 상관없이 투약 직전 해동을 통해 처음 생산시점과 동등한, 최적의 세포활성도를 유지할 수 있어 비용의 절감뿐 아니라 상업화에도 유리한 환경이 이미 완성되었다”며 “셀럽 플랫폼이 적용된 임상부터는 환자들의 반응과 개선이 확실히 빠르게 나타나고 있고, 현재 진행 중인 임상시험들의 성공 가능성이 크게 높아졌다”고 설명했다. (끝)

[별첨]

[참고기사] : 강스템바이오텍 '셀럽 플랫폼' 통해 임상 성공 확률 높였다 (medipana.com)