강스템바이오텍(대표 나종천)은 4일 아토피 피부염 줄기세포 치료제 퓨어스템-에이디주의 3상 톱라인(Top-line) 데이터를 수령했다고 밝혔다.

이번 임상 3상은 2021년 9월부터 2023년 8월까지 전국 21개 의료기관에서 기존 치료제에 효과를 보지 못한 중등도 이상의 만성 아토피 피부염 성인환자 총 315명을 대상으로 퓨어스템-에이디주를 단회투여 한 후 약물의 안전성 및 유효성 평가를 수행했다. 임상시험의 1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 12주 시점 습진중증도평가(EASI) 점수가 50% 이상 감소한 대상자의 비율에 대하여 위약 대비 퓨어스템-에이디주의 우월성을 평가하는 것이다.

퓨어스템-에이디주의 톱라인 데이터에 따르면 시험군은 단회 투약 후 24주 관찰기간 내내 베이스라인 대비 EASI 점수가 지속적으로 하락했다. 이에 마지막 방문인 24주 시점 EASI-50 달성율이 58.06%에 도달하여 매우 효과적인 새로운 아토피 피부염 치료제임이 확인되었다.

또한, 강스템바이오텍은 16주차~24주차까지 시험군의 EASI-50 달성률이 48.05%~58.06%로, 12주차 위약군 대비 약 18%~30%가량 높아진 점에 주목했다. 이는 통계적 유의차 확보가 가능한 수치로 치료제 효능을 명확하게 확인할 수 있다. 회사는 이어 임상 3상을 진행한 기관에서 지난 4월과 6월 식약처로부터 치료목적 사용승인을 받아 퓨어스템-에이디주를 환자 치료에 사용한 점은 의료현장에서 치료제로써 퓨어스템-에이디주의 효능과 안전성에 대한 신뢰감이 높다는 것이라고 설명했다. 다만, 1차 유효성 평가변수인 베이스라인 대비 12주 시 EASI-50 달성률은 위약군 29.79%, 시험군 34.18%로 통계적으로 유의한 차는 확인하지 못하였다(p-value=0.4801).

회사측은 이번 임상시험이 코로나19 펜더믹 가운데 진행된 것도 면역조절 및 정상화를 작용기전으로 하는 시험약물에 영향을 준 것으로 추정했다.

임상시험의 연구책임자인 순천향대 부천병원 피부과 박영립 교수는 “이번 연구를 통해 퓨어스템-에이디주가 중등도 이상의 아토피 피부염 치료에 충분한 효과를 있음을 확인하였다. 12주 이후의 임상시험결과와 진행 중인 장기추적조사를 볼 때, 금번 임상시험의 1차 평가변수를 만족시키지 못한 것일 뿐 약의 효능과 안전성은 분명하게 확인됐다”고 말했다.

본 임상 3상의 피험자를 대상으로 진행중인 장기추적조사(2024년 7월 현재)에 따르면 1년 시점 EASl-50 달성률은 72.0%, EASI-75 달성률은 53.5%며, 2년 시점 EAIS-50 달성률은 67.4%, EASI-75 달성률은 46.5%로, 단회 투여만으로 기존 항체 치료제와 비슷한 수준의 중장기 효과를 보였다. 이는 기존 치료제에 반응이 없거나 잦은 투약과 높은 치료비용 등에 부담이 있는 환자들에게 새로운 치료 옵션으로써의 가능성을 시사하고 있다.

강스템바이오텍 관계자는 “이번 임상 3상에서 12주 이후의 데이터와 장기추적조사 결과 등에서 아토피 치료 효과를 확인했다. 이에 보다 면밀한 검토를 통해 해당 자료를 바탕으로 신약 허가 가능성을 점검하고 기술수출을 도모할 계획이다”고 말했다.

한편, 강스템바이오텍은 투자자, 언론 등을 대상으로 퓨어스템-에이디주 임상 3상 톱라인 데이터에 대한 설명을 위해 임상 결과 설명회를 개최한다고 공시했다. 설명회는 5일 오전 10시 여의도 전경련회관 토파즈홀에서 진행된다. (끝)

[참고기사] : 강스템바이오텍, 아토피 치료제 3상 결과 공개…"가능성 입증" (naver.com)