강스템바이오텍(대표 나종천)은 아토피 피부염 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템-에이디주’의 국내 임상 3상 참여환자 271명을 모집하여 전체 목표인원(308명)의 90%에 임박했다고 밝혔다.

금번 임상 3상은 단일국가 기준 300명대의 환자를 모집하는 대규모 임상시험으로 전신 면역억제제, 국소 및 전신 스테로이드제 등 기존 치료제에 효과를 보지 못한 중등도 이상의 만성 아토피 성인환자를 대상으로 진행되고 있다.

아토피 피부염은 유전적, 환경적 요인이 원인이 되어 면역체계에 이상이 생기면서 발생하는 만성적인 피부질환으로, 최근 성인환자의 유병률이 증가하고 있는 추세이다. 건강보험심사평가원에 따르면 2021년 기준 전체 아토피 환자 수의 52%가 20세 이상의 성인환자인 것으로 나타났다. 이에 다양한 치료제가 출시되고 있지만 여전히 충분한 치료효과를 보지 못하는 환자들이 많아 새로운 치료제에 대한 필요성이 높은 실정이다.

이러한 상황 속에서 강스템바이오텍은 아토피 피부염 신약개발을 위해 퓨어스템-에이디주의 임상 3상에 박차를 가하면서 강스템바이오텍만의 차별적 장점을 바탕으로 신약가치를 입증하기 위해 노력 중에 있다.

먼저, 작용기전 증명이 어렵다는 줄기세포의 특성에 반해 퓨어스템-에이디주는 명확한 약물 작용기전을 설명, 입증할 수 있으며 관련하여 논문도 발표된 바 있다. 또한, 이전 임상시험의 장기추적조사를 통해 최대 3년까지의 장기적인 효능과 사망 또는 악성종양 등 중대한 부작용이 없음을 확인하였다. 더불어, 1년에 수십 차례가 아닌 단회투여를 통한 치료를 목표로 해 환자들의 편의성까지 기대할 수 있다.

회사측은 앞선 차별성을 바탕으로 세계 최초 줄기세포 아토피 신약의 품목허가를 승인 받을 계획이다. 2분기 내 임상 3상 투약을 마무리하고 2023년 말 또는 2024년 초 데이터를 확보하여 2024년 내 품목허가를 신청, 승인 받겠다는 목표다.

한편, 퓨어스템-에이디주 임상 3상은 참여환자 전원이 시험약물을 투여받을수 있도록 전환설계를 도입하였다. 시험약군은 시험약을 투여받고 12주 후 위약을 투여, 위약군은 위약을 투여받고 12주 후 시험약을 투여받는 형식이다. 이를 통해 임상 환자의 불안감을 낮추고, 구제약물 및 병용약물과 같이 임상 참여자의 유효성 분석에 영향을 줄 수 있는 조건을 잘 통제할 수 있어 결과에 대한 객관성을 높였다. (끝)

[별첨] 퓨어스템-에이디주 작용기전도

▲ 퓨어스템-에이디주는 PGE2, TGF-beta 등의 면역조절인자를 분비하여 아토피 피부염 유발에 관여하는 

TH2 세포, 비만세포, B세포 등 여러 면역세포의 활성을 조절함으로써 면역기전을 정상화하는 방식으로 작용한다.

[참고기사] : 강스템바이오텍 '퓨어스템-에이디주' 임상3상 환자모집 90% 임박 (medipana.com)