강스템바이오텍(대표 나종천)은 2019년 완료한 아토피피부염 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템-에이디주’에 대한 임상3상(K0102)의 장기추적연구(K0102-E) 중간결과를 통해 투약 후 3년까지의 안전성과 유효성을 확인했다고 밝혔다. 본 연구는 식품의약품안전처의 가이드라인에 따른 것으로, 임상개발 중인 줄기세포 치료제의 5년 장기 안전성 추적이 주목적이다. 이에 강스템바이오텍은 5년간의 안전성 뿐만 아니라 3년까지의 유효성도 확인할 수 있도록 설계했으며, 안전성에 대한 연구는 5년이 되는 시점인 2023년 말까지 진행하여 최종화할 계획이다.

이번 장기추적연구(K0102-E)의 대상이 되는 임상시험은 2018년 4월부터 12월까지 실시했던 임상3상(K0102)으로 총 197명의 환자가 참여했으며 그중 98명이 시험약을 투여 받았다. 시험약을 투여 받은 환자 중 장기추적연구에 동의한 69명의 환자를 대상으로 36개월 동안의 안전성 및 유효성을 평가한 결과, 3년 시점까지 시험약과 연관된 사망이나 악성종양 등의 중대한 이상반응은 확인되지 않았다.

장기적 유효성을 분석한 결과 EASI-50 달성비율은 1년 시점 58%(69명 중 40명), 2년 시점 66%(50명 중 34명), 3년시점 75%(52명 중 39명)로 확인됐다. EASI 점수 측정 시 WHO(세계보건기구) ATC 코드(의약품 분류 코드, Anatomical Therapeutic Chemical)를 기준으로 환자들이 병용한 아토피피부염 약물을 확인했다. 이를 통해 항히스타민제, 스테로이드 등을 포함한 통상적인 치료와 경구용 면역억제제, 생물학적제제(MAB제제 등)를 포함한 전신성 면역억제제로 분류하여 분석을 진행했다. 각 시점의 전신성 면역억제제 사용 여부와 EASI-50 달성과의 연관성을 조사한 결과 모두 통계적으로 유의(유의수준 0.05 기준)하지 않아 관련성이 없는 것으로 판단되었다.

 [표1] 연도별 EASI-50 달성비율

배요한 임상개발본부장은 “현재 회사는 지난해부터 아토피피부염 치료제 임상3상(K0106)에 재도전하고 있어 이러한 시점에서 금번 장기추적연구 결과는 큰 의의가 있다”며 “비록 2018년에 진행한 임상시험에서는 통계적 유의성을 확보하지 못했지만, 본 연구결과를 통해 퓨어스템-에이디주의 뛰어난 장기 안전성 뿐만 아니라 단회 투여 후 중등도 이상의 환자가 통상적인 아토피 치료만으로도 상당기간 아토피피부염을 효과적으로 관리할 수 있다는 가능성을 확인했다”고 말했다. 이어 “해당 장기추적연구(K0102-E)는 5년 시점인 2023년 말까지 진행될 예정이다”고 전했다.

한편, 강스템바이오텍은 개선된 임상 프로토콜을 기반으로 환자 308명에 대한 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템-에이디주’의 임상3상(K0106)을 진행 중이다. 해당 임상시험은 임상의약품을 동결제형으로 공급하고 전용 세포해동기를 통해 병원에서 투여 직전에 해동할 수 있도록 하여 세포활성도가 극대화된 상태에서 환자에게 투여된다. 또한, 전환설계 도입을 통해 임상시험에 참여하는 환자 전원이 시험약을 투약받을 수 있도록 해 위약군 배정을 우려하는 환자들의 불안감을 낮췄다. 이에 더해 회사측은 기존 치료제에 효과를 보지 못한 환자에서 긍정적 반응을 보이는 것이 임상시험연구자들을 통해 확인되고 있다고 전했다. (끝)

[참고기사] : 퓨어스템-에이디주 장기 추적 결과 `안전성·유효성 입증` 신뢰도 높여 - 매일경제 (mk.co.kr)